#RareDiseases: l'UE deve dotarsi di una strategia per aiutare 36 milioni di persone in Europa

Nel convegno tenutosi a Bilbao, il Comitato economico e sociale europeo (CESE) ha esortato l'Unione europea a varare un piano d'azione europeo che rafforzi la cooperazione tra i sistemi sanitari nazionali. L'obiettivo principale è di assicurare diagnosi, cure e assistenza migliori ai pazienti affetti da malattie rare.

Occorre varare una strategia europea per assicurare alle persone affette da malattie rare l'assistenza di cui hanno bisogno nello Stato membro dell'UE in cui sono disponibili le cure migliori.

Questo è stato l'appello rivolto dal CESE all'Unione europea e ai suoi Stati membri in occasione del convegno tenutosi a Bilbao il 10 e l'11 ottobre 2023.

Il Comitato esorta l'UE a varare un piano d'azione europeo per rafforzare la cooperazione tra i sistemi sanitari, al fine di combattere le malattie rare e permettere ai pazienti di accedere alle conoscenze e alle cure più avanzate, ovunque esse si trovino nell'Unione europea.

Cosa sono le malattie rare?

Le malattie rare sono patologie generalmente croniche e talvolta invalidanti o potenzialmente letali. Attualmente si contano più di 7 000 malattie rare, che colpiscono complessivamente l'8 % della popolazione dell'UE, cioè circa 36 milioni di persone.

Circa l'80 % delle malattie rare è di origine genetica e il 70 % di queste inizia a conclamarsi nell'infanzia. Per il 95 % di queste patologie non esistono cure o terapie specifiche. A titolo di esempio si possono indicare la sclerosi laterale amiotrofica (SLA), l'anemia falciforme e l'emofilia.

La complessità di queste malattie e la scarsità di dati e conoscenze rendono difficile, per gli operatori sanitari, formulare una diagnosi tempestiva e, per i pazienti e i loro familiari, ricevere un'assistenza sanitaria e sociale adeguata, oltre a tutte le cure disponibili.

Una missione europea

Da più di 25 anni l'Unione europea offre ampio sostegno all'evoluzione delle politiche e alla ricerca nel settore delle malattie rare, ma c'è bisogno di una strategia europea per combattere queste patologie, in quanto nessuno Stato membro può farcela da solo.

Le 24 reti di riferimento europee (ERN), che sono state istituite nel 2017 con il sostegno della Commissione europea, rappresentano una pietra miliare importante nella cooperazione europea tra i sistemi sanitari, in quanto ad esse hanno aderito i migliori professionisti e ricercatori europei di quasi tutti i settori della medicina e dell'assistenza sanitaria. Grazie a queste reti è più facile condividere le esperienze in materia di diagnosi, fornire cure, creare conoscenze e condurre ricerche che vadano a vantaggio dei pazienti europei affetti da malattie rare.

Dal 2009 il CESE raccomanda che l'UE segua un approccio globale in cui si tenga conto di tutte le necessità delle persone colpite da queste patologie. Nel 2022 il Comitato ha adottato un parere in cui rinnovava tale invito chiedendo soluzioni a livello dell'UE volte ad attenuare le conseguenze quotidiane delle malattie rare sulla vita privata e professionale.

Le conclusioni dettagliate del convegno saranno pubblicate a breve sul sito web del CESE.

Oratori di spicco

Il convegno, che era organizzato dalla sezione Trasporti, energia, infrastrutture e società dell'informazione del CESE, ha rappresentato l'unico evento sulla salute promosso dalla presidenza spagnola dell'UE. Sono intervenuti 50 oratori e, oltre ai circa 550 partecipanti provenienti da tutta Europa, ai lavori del convegno hanno preso parte anche 45 membri del CESE, la direttrice generale per la Salute e la sicurezza alimentare della Commissione europea e 3 deputati al Parlamento europeo.

Il fatto è che le cosiddette 'malattie rare' non sono per nulla rare, perché è la vita di 36 milioni di persone in tutta Europa a esserne colpita. Si tratta di una sfida paneuropea che richiede una soluzione paneuropea. Il CESE ha presentato alle istituzioni dell'UE una serie di raccomandazioni in cui ha delineato come migliorare la vita delle persone affette da queste patologie. C'è bisogno di una nuova strategia e di un nuovo Fondo di solidarietà dell'UE che aiutino i pazienti ad affrontare l'onere finanziario. È giunto il momento di agire.

Oliver Röpke, Presidente del CESE

Abbiamo bisogno di un piano d'azione europeo per rafforzare la cooperazione tra i sistemi sanitari e permettere ai pazienti affetti da malattie rare di ottenere assistenza negli Stati membri dell'UE che offrono le cure più idonee. Il Comitato economico e sociale europeo chiede da tempo un approccio globale a livello europeo, perché nessuno Stato membro può farcela da solo. I pazienti affetti da malattie rare meritano l'assistenza migliore, indipendentemente dal luogo in cui questa sia disponibile in Europa.

Baiba Miltoviča, presidente della sezione Trasporti, energia, infrastrutture e società dell'informazione del CESE

Una solida Unione europea della salute è un'Unione che protegge e si prende cura di ogni cittadino. Nel caso delle malattie rare, è un'Unione che fornisce soluzioni a livello dell'UE per aiutare sia i pazienti affetti da queste patologie che i loro familiari. L'UE ha proposto misure che investono vari settori d'intervento consentendo un approccio globale alle malattie rare. Nell'Unione europea della salute che stiamo costruendo, abbiamo il dovere di aiutare le persone che soffrono di queste patologie e le loro famiglie. I nostri sforzi continueranno a fare la differenza per tutti coloro che ne hanno bisogno.

Stella Kyriakides, commissaria europea per la Salute e la sicurezza alimentare

Stiamo costruendo un'UE della salute, ed è una sfida in cui non vogliamo lasciare indietro nessuno, tanto meno i 36 milioni di persone che nell'Unione europea soffrono di malattie rare. Il ministero della Salute ha avviato ormai da tempo la strategia per le malattie rare nel quadro del sistema sanitario nazionale con sette linee d'azione che comprendono la prevenzione e la diagnosi precoce, l'assistenza sanitaria e sociosanitaria, l'impulso alla ricerca e la formazione dei professionisti, delle persone colpite e dei loro familiari.

José Manuel Miñones Conde, ministro spagnolo della Sanità

Il Paese Basco (Euskadi) e il suo assessorato alla Salute sono fermamente impegnati a lottare senza tregua contro le malattie rare, fornendo alle persone malate il meglio possibile sul piano dell'assistenza e del sostegno. Le malattie rare rappresentano una questione prioritaria e un settore chiave del quadro strategico adottato dal nostro assessorato alla Salute. Il registro delle malattie rare di Euskadi, che è stato creato nel 2015, è uno strumento essenziale per dare a questi pazienti la tanto necessaria visibilità.

Gotzone Sagardui, assessora alla Sanità del Paese basco

Downloads

#RareDiseases - EU needs a strategy to help 36 million people in Europe