L’UE a besoin d’un plan d’action européen sur les #MaladiesRares

Lors de la conférence de haut niveau qu’il a organisée à Budapest, le CESE a pressé la nouvelle Commission européenne et les États membres de l’Union européenne de concevoir un cadre politique complet, assorti d’objectifs communs et mesurables, afin d’améliorer la prise en charge des maladies rares et d’accroître encore la coopération au niveau européen.

Le Comité économique et social européen (CESE) invite la nouvelle Commission européenne et les États membres de l’UE à proposer et à mettre en place un plan d’action européen global sur les maladies rares qui soutienne les États membres et les organisations de la société civile dans les efforts qu’ils déploient pour fournir aux patients atteints de maladies rares un accès égalitaire, abordable et de qualité aux diagnostics et aux traitements.

Telle était la conclusion formulée à l’issue de la conférence sur le thème «Pour un engagement de l’UE dans la lutte contre les maladies rares», tenue à Budapest le 29 novembre 2024. Organisée par le CESE, la conférence a été l’occasion pour ce dernier de présenter son avis exploratoire intitulé «Ne laisser personne de côté: l’engagement européen dans la lutte contre les maladies rares», élaboré à la demande de la présidence hongroise du Conseil de l’Union européenne.

Dans le prolongement des précédentes conférences du Comité sur le sujet, organisées respectivement à Bilbao en 2023 et à Bruxelles début 2024, le CESE demande instamment à l’UE et à ses États membres de favoriser et de renforcer la mise en œuvre et le suivi des plans nationaux relatifs aux maladies rares. Les mesures doivent avoir pour but de permettre aux patients atteints de maladies rares d’être diagnostiqués dans un délai d’un an, de promouvoir des programmes de dépistage néonatal et de garantir la viabilité financière du système de réseaux européens de référence (RER) au-delà des subventions actuelles octroyées dans le cadre du programme EU4Health.

Un appel urgent à l’action

À cet égard, le CESE insiste plus particulièrement sur trois domaines d’action:

1. Un plan d’action européen global sur les maladies rares devrait être mis en place d’ici à 2030

Le CESE se félicite des conclusions sur l’avenir de l’union de la santé, approuvées par le Conseil en juin 2024, ainsi que de l’appel lancé par le Conseil «Emploi, politique sociale, santé et consommateurs» (EPSCO) invitant les États membres et la Commission européenne à mettre au point un plan d’action européen sur les maladies rares. Il est indispensable d’associer à l’élaboration de ce plan la société civile et les associations de patients, de même que les praticiens, les chercheurs, les autorités nationales, les hôpitaux et les RER pour les maladies rares.

2. La société civile et les associations de patients doivent unir leurs forces pour améliorer la situation sanitaire et sociale des personnes atteintes de maladies rares

Le CESE œuvre de concert avec la société civile et les associations de patients pour assurer une solidarité européenne forte à l’égard des patients atteints de maladies rares et de leurs familles, de sorte à faire progresser une politique commune, assortie d’objectifs mesurables, en matière de maladies rares au niveau de l’UE. Il est essentiel d’intégrer les soins de santé et les prestations sociales pour les personnes atteintes de maladies rares et de reconnaître leur handicap afin qu’elles puissent bénéficier d’une aide adéquate leur permettant de vivre de manière autonome.

3. L’espace européen des données de santé (EHDS) progresse, mais les défis à relever restent nombreux

Le CESE demande à la Commission européenne de soutenir et de mettre en œuvre, dans le cadre du règlement EHDS, un projet pilote de méthodologie et de modèle européens communs pour l’interopérabilité des données en vue d’une utilisation secondaire, ainsi que de favoriser le partage des données à des fins d’utilisation primaire entre les équipes médicales accréditées et les membres des RER.

Des intervenants de haut niveau

La conférence, dont les conclusions détaillées seront présentées lors du Conseil EPSCO de décembre 2024, a accueilli des experts de premier plan.

«Au sein du CESE, nous sommes fermement convaincus que la Commission européenne devrait proposer, sous la forme d’une communication, un plan d’action européen sur les maladies rares, de manière à garantir que les efforts communs déployés au niveau de l’Union permettent aux patients d’être diagnostiqués dans un délai maximal d’un an, mais aussi d’avoir accès à des systèmes de soin complets tout au long de leur vie, quel que soit leur lieu de résidence sur le territoire de l’UE».

Baiba Miltoviča, présidente de la section «Transports, énergie, infrastructures et société de l’information» du CESE

«La présidence hongroise et les présidences précédentes de l’UE ont soutenu sans réserve le CESE dans sa volonté de recommander une politique commune sur les maladies rares à l’échelle européenne afin de fournir aux patients atteints de maladies rares un accès égalitaire, abordable et de qualité aux diagnostics et aux traitements. Notre Comité s’efforce, en collaboration avec les organisations de la société civile, de faire en sorte que les patients et leurs familles puissent compter sur une solidarité européenne forte».

Ágnes Cser, membre du CESE et rapporteure de l’avis intitulé «Ne laisser personne de côté: l’engagement européen dans la lutte contre les maladies rares»

«Si nous ne pouvons nier qu’il reste beaucoup à faire pour trouver une solution satisfaisante au problème des maladies rares, il est tout aussi important de souligner qu’avec les projets que nous avons lancés, les nouvelles structures que nous avons mises en place et les objectifs stratégiques toujours plus clairs que nous définissons, nous sommes assurément sur la bonne voie pour dégager des pistes dans ce domaine. L’avis du CESE, fondé sur une expertise professionnelle, de même que la conférence d’aujourd’hui constituent, à mon sens, des étapes importantes à cet égard.»

Péter Takács, secrétaire d’État à la santé, Hongrie

«Je souhaite réaffirmer aujourd’hui l’engagement de l’Espagne en faveur de la lutte contre les maladies rares. Nous nous sommes lancé le défi de réduire le délai moyen de diagnostic à moins d’un an et de promouvoir la recherche de nouveaux traitements, dans la mesure où seuls 5 % des maladies rares bénéficient actuellement d’un traitement reconnu. Pour y parvenir, nous avons besoin de réseaux nationaux, de tests génétiques et de systèmes de dépistage néonatal. Il importe en outre d’éliminer les obstacles auxquels sont confrontées chaque jour les familles de ces patients, qui portent un lourd fardeau émotionnel et social.»

Mónica García Gómez, ministre de la santé, Espagne

«Un plan d’action européen favoriserait la collaboration, ce qui nous permettrait d’aller au-delà des efforts isolés et de développer plutôt une approche basée sur les réseaux, susceptible d’améliorer efficacement la prise en charge des maladies rares. Saisissons cette occasion pour montrer la voie en matière de politique sur les maladies rares et créer ainsi une Europe qui soutient le fait de prendre soin des autres, la compassion et la coopération. Ensemble, nous pouvons mettre au point un cadre qui réponde aux besoins de chaque patient souffrant d’une maladie rare, apportant à des millions de personnes de l’espoir et des pistes porteuses de progrès.

Tomislav Sokol, député au Parlement européen