#RareDiseases: la UE necesita una estrategia para ayudar a 36 millones de personas en Europa

En la conferencia celebrada en Bilbao, el Comité Económico y Social Europeo (CESE) instó a la Unión Europea a poner en marcha un plan de acción europeo que refuerce la cooperación entre los sistemas sanitarios nacionales. El objetivo principal: disponer de mejores diagnósticos, tratamientos y cuidados para los pacientes con enfermedades raras.

Una estrategia europea para proporcionar a las personas con enfermedades raras los cuidados que necesitan en el Estado miembro de la UE donde se disponga del mejor tratamiento.

Esta fue la petición del CESE a la Unión Europea y sus Estados miembros en la conferencia celebrada en Bilbao los días 10 y 11 de octubre de 2023.

El Comité insta a la UE a que ponga en marcha un plan de acción europeo para intensificar la cooperación europea entre los sistemas sanitarios en la lucha contra las enfermedades raras y permitir a los pacientes acceder a los conocimientos y tratamientos más avanzados dondequiera que se encuentren en la Unión Europea.

¿Qué son las enfermedades raras?

Una enfermedad rara es una afección a menudo crónica y a veces discapacitante o potencialmente mortal. En la actualidad hay más de 7 000 enfermedades raras que afectan al 8 % de la población de la UE, es decir, aproximadamente a 36 millones de personas.

Alrededor del 80 % son de origen genético y, de ellas, el 70 % comienzan en la infancia. Hasta el 95 % de las enfermedades raras no tienen tratamiento específico ni opciones curativas, por ejemplo la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), la anemia falciforme y la hemofilia.

La complejidad de este tipo de enfermedades y la escasez de datos y conocimientos dificultan que los pacientes, familiares y profesionales sanitarios lleguen a las vías adecuadas para recibir un diagnóstico a tiempo, una atención sanitaria y social apropiada y un tratamiento, si lo hay.

Una misión europea

La Unión Europea ha apoyado desde hace más de veinticinco años la elaboración de políticas y la investigación en el ámbito de las enfermedades raras, pero necesita una estrategia europea que permita erradicarlas, ya que ningún Estado miembro puede ganar esta batalla en solitario.

Las veinticuatro redes europeas de referencia (RER), creadas en 2017 con el apoyo de la Comisión Europea, son un hito importante de la cooperación europea entre los sistemas sanitarios y reúnen a algunos de los mejores profesionales e investigadores de la UE en casi todos los ámbitos de la medicina y la asistencia sanitaria. Facilitan el intercambio de experiencias sobre el diagnóstico, el tratamiento, la generación de conocimientos y la investigación para los pacientes europeos con enfermedades raras.

Desde 2009, el CESE ha abogado por un enfoque integral de la UE que tenga en cuenta todas las necesidades de las personas que padecen enfermedades raras. El Comité aprobó un Dictamen en 2022 en el que insistía en este enfoque y pedía soluciones europeas para mitigar el impacto de las enfermedades raras en la vida cotidiana, familiar y profesional.

Las conclusiones detalladas de la conferencia se publicarán próximamente en el sitio web del CESE.

Oradores de alto nivel

Organizada por la Sección de Transportes, Energía, Infraestructuras y Sociedad de la Información del CESE, la conferencia ha sido el único acto sobre salud promovido por la Presidencia española del Consejo. Asistieron cincuenta oradores, cuarenta y cinco miembros del CESE, la directora general en funciones de Salud y Seguridad Alimentaria de la Comisión Europea, tres diputados al Parlamento Europeo y cerca de quinientos cincuenta participantes de toda Europa.

El hecho es que las "enfermedades raras" no son raras en absoluto: afectan la vida de treinta y seis millones de personas en toda Europa. Es un reto paneuropeo que requiere una solución paneuropea. El CESE ha presentado una serie de recomendaciones a las instituciones de la UE en las que se esbozan maneras de mejorar la vida de las personas que padecen enfermedades raras. Necesitamos una nueva estrategia y un nuevo Fondo de Solidaridad de la Unión Europea para sufragar la carga económica que afrontan estos pacientes. Ha llegado el momento de actuar.

Oliver Röpke, presidente del CESE

Necesitamos un plan de acción europeo para reforzar la cooperación europea entre los sistemas sanitarios y permitir que los pacientes con enfermedades raras sean tratados en el Estado miembro de la UE más adecuado. El Comité Económico y Social Europeo ha venido pidiendo un enfoque europeo integral. Ningún Estado miembro podrá hacerlo solo. Los pacientes con enfermedades raras merecen los mejores cuidados, independientemente de dónde estén disponibles en Europa.

Baiba Miltoviča, presidenta de la Sección de Transportes, Energía, Infraestructuras y Sociedad de la Información del CESE

Una Unión Europea de la Salud fuerte es una Unión que protege y cuida a todos los ciudadanos. En este caso concreto, es una Unión que ofrece soluciones de la UE para apoyar a los pacientes que conviven con una enfermedad rara y a sus familias. La UE ha propuesto medidas que abarcan diferentes ámbitos políticos y abordan las enfermedades raras con un enfoque integral. En la Unión Europea de la Salud que estamos construyendo, tenemos el deber de apoyar a las personas que viven con enfermedades raras y a sus familias. Nuestros esfuerzos seguirán marcando la diferencia para todas las personas necesitadas.

Stella Kyriakides, comisaria europea de Salud y Seguridad Alimentaria

Estamos construyendo una UE de la salud, y es un reto en el que no queremos dejar a nadie atrás, como a los 36 millones de personas en la Unión Europea que sufren enfermedades poco frecuentes. Hace tiempo que el Ministerio de Sanidad puso en marcha la Estrategia de Enfermedades Raras del Sistema Nacional de Salud. Siete líneas de actuación que abarcan la prevención y la detección precoz, la atención sanitaria y socio-sanitaria, el impulso a la investigación y la formación a profesionales, personas afectadas y sus familias.

José Manuel Miñones Conde, ministro en funciones de Sanidad de España

Euskadi y su Departamento de Salud están firmemente comprometidos con la lucha integral contra las enfermedades raras y proporcionan la mejor atención y apoyo posibles a los enfermos. Las enfermedades raras son una prioridad y un ámbito clave del marco estratégico del Departamento de Salud. El Registro de Enfermedades Raras de Euskadi, que se puso en marcha en 2015, es una herramienta esencial para dar a estos pacientes una visibilidad tan necesaria.

Gotzone Sagardui, consejera de Salud del Gobierno Vasco